La FDA aprueba el primer medicamento derivado de la marihuana

Imagen
Foto de equipo de laboratorio recogiendo un tubo de ensayo.
Foto cortesía de GW Pharma

La semana pasada, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó Epidiolex ® (cannabidiol o CBD), un medicamento extraído de la marihuana, para el tratamiento de dos trastornos convulsivos pediátricos graves, el síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet. El CBD es un compuesto que normalmente se encuentra en cantidades muy pequeñas en la planta de la marihuana y ha sido de interés para los científicos y para el público durante varios años debido a sus propiedades anticonvulsivas y otros posibles beneficios terapéuticos. La aprobación llega al final de una serie de ensayos de cuatro años que muestran los beneficios del CBD para aliviar los síntomas de estos trastornos convulsivos, que son altamente resistentes a los tratamientos existentes.

Los síndromes de Lennox-Gastaut y de Dravet son extremadamente debilitantes. Los niños a menudo sufren múltiples convulsiones por día, con probabilidad de que sufran problemas de desarrollo y con un alto riesgo de mortalidad temprana. Durante varios años, los padres desesperados con niños que padecían estos trastornos a veces se trasladaban a estados donde se había legalizado la marihuana para obtener aceites de CBD, ya que se había informado de forma anecdótica que este compuesto era útil. Pero dado que los productos de marihuana medicinal todavía no están sujetos a las mismas regulaciones federales de seguridad que rigen los productos farmacéuticos, no hay garantía de que los aceites de CBD sean etiquetados de forma precisa o no contengan contaminantes; además, con tales productos puede que no sea posible para un paciente o sus cuidadores controlar con precisión la dosis o incluso saber qué dosis se está administrando. Epidiolex, una solución oral que se espera que esté disponible para los pacientes en otoño de 2018, será más segura y confiable que los productos de CBD disponibles actualmente en los dispensarios de marihuana o en el Internet.

En 2014, GW Pharmaceuticals, una empresa con sede en el Reino Unido que se especializa en medicamentos a base de cannabinoides, obtuvo la designación Vía Rápida para su medicamento de la FDA, para acelerar el desarrollo de un medicamento que aproveche las propiedades anticonvulsivas del CBD. Se realizaron tres ensayos clínicos aleatorios con 516 niños que tenían el síndrome de Lennox-Gastaut o el síndrome de Dravet. En abril de este año, un comité asesor de la FDA formado por expertos de todo el país (incluyendo un representante de la División de Farmacoterapias y Consecuencias Médicas del NIDA) evaluó las pruebas de los ensayos y votó por unanimidad para recomendar la aprobación de Epidiolex®, dada su eficacia para reducir la frecuencia de las convulsiones (en comparación con un placebo) y el hecho de que el fármaco parece seguro, con efectos secundarios leves o poco frecuentes que infinitamente menores que sus beneficios.

Epidiolex® es el primer medicamento aprobado por la FDA elaborado a partir de un extracto purificado de la planta de marihuana. Otros dos medicamentos aprobados por la FDA, el dronabinol y la nabilona (usados para tratar las náuseas causadas por la quimioterapia y para estimular el apetito en pacientes con SIDA, respectivamente), contienen versiones sintéticas de THC, el compuesto de la marihuana que provoca la sensación de euforia y es responsable de su carácter adictivo, así como de la mayoría de sus otros efectos en el cerebro. Desenredar los efectos perjudiciales del THC de sus propiedades potencialmente terapéuticas (por ejemplo, en el tratamiento del dolor y las náuseas) ha sido un desafío en el desarrollo de medicamentos seguros dirigidos al sistema endocannabinoide del cuerpo. El CBD, que interactúa con otros sistemas de señalización y no tiene los mismos efectos secundarios eufóricos o perjudiciales, se enfrenta a menos obstáculos de seguridad. Otro medicamento a base de marihuana fabricado por GW Pharmaceuticals, Sativex®, consta de partes iguales de THC y CBD y está aprobado en el Reino Unido para tratar la espasticidad, el dolor neuropático y otros síntomas de la esclerosis múltiple; aún no está aprobado en los Estados Unidos.

La aprobación de Epidiolex ® la semana pasada es un hito importante en el suministro de medicamentos seguros y eficaces a base de cannabinoides a los pacientes. También ofrece una nueva esperanza a los padres de niños con estos dos trastornos neurológicos particularmente devastadores.

Dra. Nora Volkow, directora

Aquí destaco la importante labor que está llevando a cabo el NIDA y otras novedades relacionadas con la ciencia detrás del consumo de drogas y la adicción.

Reciba el blog de Nora por correo electrónico